¿Qué efecto tendría el potenciador VX-770 sobre el regulador de transmembrana de la fibrosis quística (CFTR)?
Introducción:
La fibrosis quística es un trastorno mortal causado por mutaciones en el gen que codifica al regulador de conductancia de transmembrana de la fibrosis quística, un canal epitelial que participa en el transporte de sal y líquidos en múltiples órganos.
Lectura recomendada:
Rescue of CF Airway Epithelial cell Function in vitro by a CFTR Potentiator, VX-770
Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America, 106(44):18825-18830