Introducción 

Antes de la introducción de la reglamentación emitida en 2006 en Europa sobre medicamentos para uso pediátrico que se hizo efectiva en 2007, no existía una regulación adecuada para la investigación y autorización de nuevos fármacos en este grupo de pacientes. La investigación de medicamentos en la población pediátrica presenta una elevada complejidad, sin olvidar los problemas éticos por la vulnerabilidad de la población de estudio, así como el interés condicionado por unos beneficios económicos limitados. La complejidad puede entenderse en cuanto a las consideraciones a tener en cuenta en el diseño de los ensayos clínicos pediátricos por la variabilidad de la población, con sus importantes diferencias farmacocinéticas, farmacodinámicas y reacciones adversas respecto a los adultos, y todo lo derivado de los cambios en las muestras de pacientes pediátricos, al estar sujetos a procesos de crecimiento, maduración y la presencia de algunas enfermedades específicas. Los tratamientos en la población pediátrica a partir de los medicamentos comercializados para los adultos presentan numerosas dificultades. Según un informe emitido en 2004, menos del 50% de los medicamentos pediátricos comercializados se han ensayado en esta población. Esta problemática destaca la necesidad de disponer de un mayor arsenal terapéutico para la población pediátrica, en la que su seguridad y eficacia hayan sido correctamente estudiadas y aprobadas por las correspondientes agencias reguladoras permitiendo un uso correcto de medicamentos. 

El objetivo de esta investigación fue analizar las características de los nuevos medicamentos aprobados en la población pediátrica en los últimos 3 años, tanto de aquellos medicamentos con estudios únicamente en la población pediátrica, como de aquellos que amplían su indicación hacia este grupo de población, así como la situación actual en relación con su comercialización y financiación.

Métodos

Se realizó un estudio observacional descriptivo de todos los medicamentos que incluyen indicación en la población pediátrica en España (por extensión de las indicaciones de medicamentos ya autorizados o por ser nuevos medicamentos que ya incluyen indicación en este grupo de población), desde enero de 2019 hasta marzo de 2022. La fuente de información fueron los boletines mensuales publicados por la Agencia Española del Medicamento que recogen información de interés sanitario en cuanto a cambios en la indicación de medicamentos ya autorizados, así como nuevos medicamentos, centrando la recogida y análisis de datos en las indicaciones referentes a pediatría. La información relativa a la financiación de los medicamentos se consultó en el buscador de información sobre la situación de financiación de los medicamentos del Ministerio de Sanidad al final del periodo de estudio (marzo de 2022). 

Resultados

En el periodo de estudio, 129 medicamentos incluyeron su indicación en la población pediátrica; a pesar de esto, 13.9% de estos, no están comercializados, 46.5% se encuentran en situación de no financiación, en estudio o sin petición de financiación y 4.6% están financiados para una determinada subpoblación pediátrica. Sobre la base del tipo de medicamento, el 52.7% son medicamentos originales, el 4.7% son genéricos, el 38.8% son biológicos, el 3.8% son biosimilares y el 17.8% son medicamentos huérfanos. El 57.36% de estos medicamentos tienen indicación pediátrica por extensión de la indicación en la población adulta y el 42.64% la obtienen por ser nuevos medicamentos que ya incluyen sus estudios en la población pediátrica. Si se comparan los datos de este período de estudio con los 3 años previos en España, en el año 2016 obtuvieron indicación en pediatría un total de 34 medicamentos (13 de nueva aprobación y 21 por extensión de la indicación en adultos), en 2017 se produjo un incremento del 14.7% en el número de medicamentos (18 nuevos y 21 por extensión) y en el año 2018 un incremento del 32.4% con respecto a 2016, incluido 23 medicamentos de nueva aprobación y 22 por extensión de su indicación. Entre 2019 y los primeros meses de 2022, 129 medicamentos obtuvieron indicación en pediatría (74 de nueva aprobación y 55 por extensión de la indicación). 

Conclusiones

La población pediátrica dispone cada vez más de medicamentos con indicación autorizada, y existe una tendencia a extender la indicación de medicamentos autorizados en la población adulta. No obstante, es preciso agilizar y superar las barreras en lo que se refiere a financiación y comercialización para facilitar el acceso a estos. Aunque predominan los ensayos clínicos de medicamentos ya aprobados para adultos que dan lugar a extensiones de la indicación, cada vez son más los medicamentos de nueva incorporación que ya incluyen sus ensayos clínicos y, por los tanto, su posible indicación en pediatría. Por otro lado, la creciente complejidad de la terapéutica pediátrica destaca la necesidad de disponer en los hospitales pediátricos de un servicio de farmacia que trabaje de forma constante y proactiva con el objetivo de disponer de protocolos consensuados y aprobados por los órganos colegiados (comisiones de uso racional y farmacia) para dar cobertura y agilizar los procedimientos en terapéutica pediátrica.