EFICACIA Y SEGURIDAD DE LA SAPROPTERINA EN LA FENILCETONURIA

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EFICACIA Y SEGURIDAD DE LA SAPROPTERINA EN LA FENILCETONURIA

Pittsburgh, EE.UU.: La sapropterina tiene un adecuado perfil de seguridad y de tolerabilidad en los pacientes con fenilcetonuria y se asocia con una disminución significativa y sostenida de las concentraciones plasmáticas de fenilalanina, y con una mayor tolerancia a la cantidad de fenilalanina en la alimentación.

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Fuente científica:
Molecular Genetics and Metabolism
114(4):557-563

Título original
Long-Term Safety and Efficacy of Sapropterin: the PKUDOS Registry Experience

Título en castellano
Seguridad y Eficacia de la Sapropterina a Largo Plazo según la Experiencia del Registro PKUDOS

Palabras clave
fenilcetonuria, fenilalanina, tetrahidrobiopterina, sapropterina, registro PKUDOS

Key Words
phenylketonuria, phenylalanine, tetrahydrobiopterin, sapropterin, PKUDOS registry

Autores
Longo N, Arnold GL, Cohen-Pfeffer JL

Dirigir correspondencia a:
JL Cohen-Pfeffer, Novato, California, EE.UU.

Patrocinio
De BioMarin Pharmaceutical Inc.

Conflicto de interés
Los autores reciben honorarios de BioMarin Pharmaceutical Inc.

Institución
University of Pittsburgh

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