EFICACIA Y SEGURIDAD DEL MIGALASTAT EN MUJERES CON ENFERMEDAD DE FABRY
Porto Alegre, Brasil:
El migalastat es una chaperona farmacológica nueva, potencialmente útil como terapia génica para las mujeres heterocigotas con enfermedad de Fabry, con buena tolerabilidad.
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Fuente científica:
Molecular Genetics and Metabolism
109(1):86-92