EFICACIA Y SEGURIDAD DEL MIGALASTAT EN MUJERES CON ENFERMEDAD DE FABRY

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EFICACIA Y SEGURIDAD DEL MIGALASTAT EN MUJERES CON ENFERMEDAD DE FABRY

Porto Alegre, Brasil: El migalastat es una chaperona farmacológica nueva, potencialmente útil como terapia génica para las mujeres heterocigotas con enfermedad de Fabry, con buena tolerabilidad.

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Fuente científica:
Molecular Genetics and Metabolism
109(1):86-92

Título original
A Phase 2 Study of Migalastat Hydrochloride in Females With Fabry Disease: Selection of Population, Safety and Pharmacodynamic Effects

Título en castellano
Un Estudio en Fase 2 sobre Clorhidrato de Migalastat en Mujeres con Enfermedad de Fabry: Selección de la Población, Seguridad y Efectos Farmacodinámicos

Palabras clave
enfermedad de Fabry, trastornos de depósito lisosomal, chaperona farmacológica, alfa galactosidasa A, globotriaosilceramida

Key Words
Fabry disease, lysosomal storage disorders, pharmacological chaperone, Galactosidase A, globotriaosylceramide

Autores
Giugliani R, Waldek S, Boudes PF

Dirigir correspondencia a:
PF Boudes, Amicus Thereapeutics, NJ 08512, Cranbury, Nueva Jersey, EE.UU.

Patrocinio
No declarado.

Conflicto de interés
No declarado.

Institución
Universidade Federal do Rio Grande do Sul (UFRGS)

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