Los Institutos Nacionales de Salud (NIH) solventados por el Estado representan una fuente crucial de financiación para ensayos clínicos en niños, especialmente aquellos que abordan enfermedades como el cáncer, de limitada de prioridad en los patrocinios brindados por la industria farmacéutica (IF).


Los Institutos Nacionales de Salud (NIH)  integran el Departamento de Salud y Servicios Humanos de los Estados Unidos (HHS). 

El artículo que publica The Journal of Pediatrics * evalúa la cantidad de ensayos clínicos pediátricos que contemplan las prioridades de investigación de los NIH y de la IF para compararlos con el peso de las enfermedades infantiles predominantes en Estados Unidos.

Pese a que los NIH financian áreas de investigación clave que la IF suele priorizar -conducta fundamental para avanzar con nuevos tratamientos- algunas enfermedades no reciben la atención de los NIH ni de la IF, a pesar de la notable carga que suponen para los niños.

El doctor Ansh Goyal, primer autor del artículo, residente de cirugía de la Universidad de Colorado, opina al respecto: “Es necesario tener en cuenta el peso de la enfermedad a la hora de establecer las prioridades de financiación de la investigación para que nuestros niños más vulnerables no queden postergados”.
El doctor Goyal comenzó el estudio cuando cursaba la carrera en la Facultad de Medicina Feinberg de la Universidad Northwestern, EE.UU.

Al evaluar 3 047 y 1 480 ensayos clínicos con financiación de la industria y de los NIH, respectivamente, que se iniciaron entre los años 2015 a 2020, los autores encontraron que las 20 categorías de enfermedades principales con mayor incidencia en la población analizada estaban representadas en menos de la mitad de todos los ensayos clínicos financiados por la IF (43 %) o los NIH (42 %).

Los trastornos endocrinos, metabólicos, sanguíneos e inmunológicos recibieron la máxima prioridad de ambos financiadores, probablemente como reflejo de la inversión en preocupaciones de mayor amplitud referidas a la obesidad y otras afecciones cardiovasculares.

Sin embargo, el número de ensayos clínicos sobre trastornos neonatales, defectos congénitos y asma fue significativamente inferior al que cabría esperar tomando en cuenta sus elevadas incidencias en la morbilidad. Las tres áreas correspondieron a las menos contempladas por la IF y los NIH.

La subfinanciación crónica de la investigación pediátrica referida a enfermedades pulmonares y asma precisa , según los autores, el incremento de aportes para entidades como el Instituto Nacional del Corazón, Pulmones y Sangre (National Heart, Lung and Blood Institute - HLBI).
La decisión, expresada en convocatorias y asignaciones especiales,de financiación, permitiría abordar las brechas descriptas y promover la innovación rápida en esas áreas críticas.

La información sustancial y transparente sobre las prioridades de inversión federal, es brindada por los NIH como consecuencia de contar con financiación aportada por los contribuyentes del país. En cambio, la disponibilidad de datos, la transparencia y la naturaleza exclusiva de los ensayos patrocinados por la IF pueden limitar la profundidad y el alcance de sus análisis específicos en relación con las prioridades de la investigación.

El ensayo remarca que los ensayos clínicos son esenciales para avanzar en la atención médica de los niños. Al respecto, Matthew Davis, director médico de Nemours Children's Health, científico principal del estudio, declaró a medios especializados que “la combinación del apoyo de los NIH y la IF para los ensayos clínicos pediátricos determinará en gran medida la manera en que los médicos pueden ayudar a los niños a enfrentar los desafíos de salud". Para lograr el mejor resultado considera necesario centrar los esfuerzos en las patologías que son responsables permanentes de las enfermedades con elevada incidencia en la población infantil.


* The Journal of Pediatrics 
Pediatric National Institutes of Health and Industry-Funded Clinical Trials Versus Pediatric Burden of Disease in the United States, 2015-2020
Ansh Goyal ^1,2 ? Chiu-Lun Chang ³ ? Zofia Zdanowicz ² ? Alyssa Brown ¹ ? Susanna A. McColley ^1,2 ? Matthew M. Davis ⁴
3 de marzo, 2025

Filiación de los autores/as:
1- Northwestern University Feinberg School of Medicine, Chicago, IL, EE.UU.
2- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago, Chicago
3- St. George's University School of Medicine, West Indies, Grenada
4- Nemours Children’s Health, Wilmington, Delaware, EE.UU.