ADMINISTRACIÓN INTRAESTRIATAL DE AAV5-MIHTT EN LA ENFERMEDAD DE HUNTINGTON

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ADMINISTRACIÓN INTRAESTRIATAL DE AAV5-MIHTT EN LA ENFERMEDAD DE HUNTINGTON

Amsterdam, Países Bajos: La administración intraestratial de AAV5-miHTT fue bien tolerada en ratas y en primates no humanos, y logró una expresión persistente del vector de ADN y del transgén miHTT, lo que pbrinda sustento para que se autoricen estudios clínicos en seres humanos.

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Fuente científica:
Brain Sciences
11(2):1-18

Título original
Intrastriatal Administration of AAV5-miHTT in Non-Human Primates and Rats Is Well Tolerated and Results in miHTT Transgene Expression in Key Areas of Huntington Disease Pathology

Título en castellano
La Administración Intraestriatal de AAV5-miHTT en Primates no Humanos y en Ratas es Bien Tolerada y Produce Expresión del Transgén miHTT en Áreas Cerebrales Clave de la Enfermedad de Huntington

Palabras clave
enfermedad de Huntington, AAV5, miRNA, tratamiento génico, expresión transgénica

Key Words
Huntington disease, AAV5, miRNA, gene therapy, transgene expression

Autores
de Haan M, Spronck EA, Vallès A

Dirigir correspondencia a:
Elisabeth A Spronck, uniQure biopharma B.V., Amsterdam, Países Bajos

Patrocinio
De uniQure biopharma B.V.

Conflicto de interés
Los autores son empleados o consultores del patrocinante.

Institución
uniQure biopharma B.V

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